داروی خوراکی بیماران SMA که نمونه خارجی آن با قیمت 7900 پوند، یکی از گران ترین داروهای دنیا محسوب می شود، اکنون با تولید داخلی و تنها دو درصد قیمت جهانی در دسترس بیماران ایرانی قرار گرفت و به گفته محققان این محصول علاوه بر تأمین کامل نیاز کشور، سالانه 55 میلیون دلار صرفه جویی ارزی ایجاد می کند.

به گزارش ایسنا، زهرا قاسمی، کارشناس تحقیق و توسعه یکی از شرکت های داروسازی در گفت وگو با ایسنا با اشاره به تولید نخستین داروی درمان بیماران مبتلا به آتروفی عصب و عضله (SMA) در کشور گفت: از سال 1403 موفق شدیم با توسعه یک محصول دارویی ویژه بیماران SMA، شرکت را به دانش بنیان تبدیل کنیم. این بیماری یک اختلال ژنتیکی است که موجب تحلیل عصب و عضله می شود.

وی افزود: ما دومین شرکت در جهان پس از شرکت سوییسی هستیم که توانسته این دارو را تولید کند. این دستاورد علاوه بر اهمیت علمی، تأثیر اقتصادی چشمگیری نیز دارد و اختلاف قیمت این دارو با نمونه خارجی بسیار قابل توجه است. داروی شرکت سوییسی حدود 7900 پوند برای هر شربت قیمت دارد و بیماران بسته به سن و دوز مصرفی، ماهانه بین 2.5 تا 3 شربت دریافت می کنند. اما دارویی که ما تولید کرده ایم تنها حدود دو درصد این قیمت است؛ یعنی حدود 20 میلیون تومان که بخش مهمی از آن نیز تحت پوشش بیمه قرار دارد.

قاسمی درباره سازوکار بیماری، توضیح داد: در بیماران SMA، عضله و عصب به تدریج تحلیل می رود و فرد ممکن است با پیشرفت بیماری دچار ضعف شدید حرکتی یا حتی فلج شود. این بیماری منشأ ژنتیکی دارد و می تواند از دوره جنینی تا سنین بالاتر بروز پیدا کند.

وی با اشاره به نقش این دارو در بهبود عملکرد بیماران، گفت: در بدن این بیماران پروتیین خاصی ترشح نمی شود و همین موضوع باعث تحلیل عضله می شود. داروی تولیدشده کمک می کند این پروتیین دوباره در بدن ترشح شود و عملکرد عصب و عضله تا حد قابل توجهی بهبود پیدا کند. هرچند طبق اعلام شرکت سوییسی تولیدکننده، این دارو برای جلوگیری از پیشرفت بیماری طراحی شده است، اما بیماران ایرانی که از محصول تولید داخل استفاده کرده اند، بهبود حرکتی محسوسی نیز داشته اند.

این کارشناس تحقیق و توسعه ادامه داد: برای نمونه، کودکی وجود داشت که پیش از شروع درمان کاملاً فلج بود، اما پس از مصرف دارو توانسته است تا حد قابل توجهی بنشیند. این نشان می دهد که علاوه بر جلوگیری از پیشرفت بیماری، درجاتی از بهبود عملکرد عضلات نیز ممکن است.

قاسمی تأکید کرد: اگر بیماری در همان بدو تولد و پیش از بروز علائم شدید تشخیص داده شود و نوزاد دارو را دریافت کند، عملاً هیچ نشانه ای از بیماری بروز نخواهد کرد. هرچه درمان زودتر آغاز شود، اثربخشی و کیفیت زندگی بیمار به مراتب بهتر خواهد بود.

این پژوهشگر حوزه داروسازی درباره روند تشخیص بیماری SMA توضیح داد: پس از تأیید پزشک، تشخیص این بیماری معمولاً دشوار نیست. در نوزادان و کودکان مبتلا، علائمی مانند عدم توانایی در حرکت، واکنش ندادن به صدا یا نداشتن عکس العمل های طبیعی به وضوح دیده می شود و همین موضوع فرآیند تشخیص را ساده می کند.

وی درباره تجاری سازی و گستره استفاده از این دارو در کشور، گفت: از سال 1403 این محصول وارد مرحله تولید و تجاری سازی شد. در حال حاضر حدود 1500 بیمار مبتلا به SMA در ایران شناسایی شده اند و داروی مورد نیاز آنان به صورت ماهانه در شرکت تولید و توزیع می شود. هر بیمار بسته به سن و وضعیت جسمی خود، ماهانه 2.5 تا 3 شربت مصرف می کند و در حال حاضر کل نیاز کشور توسط تولید داخلی تأمین می شود.

این کارشناس تحقیق و توسعه درباره ماهیت دارو، افزود: این دارو یک فرمولاسیون خوراکی است و بیمار باید مقدار مشخصی از آن را بر اساس دوز تعیین شده مصرف کند.

قاسمی با اشاره به مزیت های محصول داخلی نسبت به نمونه خارجی، گفت: مهمترین مزیت، دسترسی کامل بیماران ایرانی به دارو است. با توجه به اینکه قیمت هر شربت خارجی بیش از یک میلیارد تومان می شود، امکان خرید آن برای تقریباً هیچ بیماری وجود ندارد. اما نمونه داخلی فقط حدود دو درصد این رقم هزینه دارد و بیمه نیز بخش قابل توجهی از آن را پوشش می دهد.

وی ادامه داد: از نظر اثربخشی نیز، داروی داخلی مطابق استانداردهای سازمان غذا و دارو ارزیابی شده و بر اساس آنالیزهایی که ما انجام دادیم، عملکرد آن کاملاً مشابه نمونه استاندارد است و تمام مجوزهای لازم را دریافت کرده است.

قاسمی با اشاره به ظرفیت صادراتی این دارو، اظهار کرد: کشوری مانند ترکیه تنها در سال گذشته 150 میلیون یورو از این دارو را از شرکت ما خریداری کرده است. اگر ما بتوانیم وارد بازار صادراتی شویم، قطعاً امکان ارزآوری و صرفه جویی ارزی زیادی خواهیم داشت. برآورد می شود که تولید این دارو سالانه حدود 55 میلیون دلار صرفه جویی ارزی برای کشور به همراه داشته باشد.

کارشناس این شرکت دانش بنیان درباره مکانیزم اثر این دارو، توضیح داد: بیماران مبتلا به اس ام ای دچار کمبود یا فقدان ترشح نوعی پروتیین حیاتی در بدن هستند که وظیفه حفظ عملکرد طبیعی عصب و عضله را دارد. داروی تولیدشده در شرکت ما با تحریک بدن به ترشح این پروتیین، از روند تحلیل عضلانی جلوگیری می کند و موجب بهبود عملکرد حرکتی بیماران می شود.